—  武田制药是食欲素科学领域的领导者，按计划从2025财年开始在全球范围内递交新药上市申请

—  根据大会上四项口头报告，食欲素3期关键研究中1型发作性睡病症状均显示出统计学显著性和临床意义的改善，有望开启治疗新时代

—  Oveporexton的总体耐受性良好，安全性特征与既往临床研究一致

2025 年 9 月 8 日，新加坡、日本大阪和马萨诸塞州剑桥 —在新加坡举行的2025 年世界睡眠大会期间，武田制药（ TSE：4502/NYSE：TAK ） 在当地时间下午 3：15 开始的多项口头报告中，公布了Oveporexton（TAK-861）^[1]的两项全球 3期双盲、安慰剂对照研究数据。Oveporexton 是一种用于治疗1 型发作性睡病（NT1）的潜在同类首创的在研口服选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂。

FirstLight（TAK-861-3001）和RadiantLight（TAK-861-3002）研究均达到了所有主要和次要终点。结果显示，与安慰剂相比，1型发作性睡病的广泛症状均获得统计学显著性的改善，在第12周时，所有剂量组（1 mg每日两次/ 2 mg每日两次）的p值均<0.001。迄今为止，Oveporexton总体耐受性良好，安全性特征在各项临床研究中表现一致。未报告与治疗相关的严重不良事件。最常见的不良事件为失眠、尿急和尿频。

1 型发作性睡病是一种由大脑中食欲素神经元缺失引起的慢性、罕见神经系统疾病，会导致一系列生理功能受损，并可能严重影响生活的各个方面。目前，现有标准治疗只能改善部分症状。Oveporexton作为一种食欲素激动剂，旨在通过靶向潜在的食欲素缺乏来全面解决1 型发作性睡病的广泛临床症状。

“1型发作性睡病表现为日间过度思睡和猝倒等症状。我们的研究显示，其病因系食欲素缺乏。” FirstLight 3期研究的主要研究者及大会报告者之一Emmanuel Mignot 博士（M.D., Ph.D）表示，武田制药在临床研究中针对食欲素2型受体的相关工作，为Oveporexton的3期研究带来了积极结果，有望成为第一个^[*]靶向1型发作性睡病潜在病因的食欲素疗法，变革当前治疗模式。

Oveporexton由武田制药实验室发现。Oveporexton 3期临床研究是针对1型发作性睡病的最大、最全面的临床开发项目之一，涵盖19个国家的273名患者，在12周内评估了14项主要和次要终点。超过95%的受试者已进入长期扩展研究。

世界睡眠大会的口头报告包括客观的和患者报告的觉醒、猝倒、症状严重程度和生活质量指标的数据，包括^2,3,4,5 ：

·        觉醒：与安慰剂相比，Oveporexton改善了日间过度思睡，第12周时各治疗剂量组的清醒维持实验（MWT）平均睡眠潜伏期和Epworth思睡量表（ESS）评分较基线显示出具有统计学显著性的改善。大多数接受2/2 mg剂量治疗的受试者在MWT中的觉醒达到了正常范围（≥20分钟），近85%的受试者ESS评分与健康个体相当（≤10）。

·        猝倒：与安慰剂相比，Oveporexton在12周内显著降低每周猝倒发生率（较基线变化百分比的中位数超过80%）。与安慰剂相比，中位无猝倒天数从基线时的每周0天提高至第12周时的每周4-5天。猝倒是1型发作性睡病的典型症状，表现为强烈情绪诱发的肌张力突然丧失。

·       症状严重程度：与安慰剂相比，Oveporexton显著降低发作性睡病严重程度量表（NSS-CT）总评分，其较基线的变化具有统计学显著性，各剂量组中超过70%的受试者报告严重程度等级达到了最低水平（轻度；评分0-14）。根据患者总体印象-变化量表（PGI-C）自评结果，Oveporexton使发作性睡病总体症状呈现统计学意义的改善，几乎所有接受治疗的受试者（97%）均报告总体症状改善。

·        生活质量  ：根据36项健康调查简表（SF-36）的评估结果，Oveporexton在生活质量指标上表现出显著统计学意义的改善。探索性终点（包括欧洲五维健康量表五级水平版本[EQ-5D-5L]）的显著改善，更进一步支持了这些结果。

·        安全性特征：在这两项研究中，Oveporexton总体耐受性良好。未观察到与治疗相关的严重不良事件。结果与我们既往临床研究的经验一致，最常见的不良事件为失眠、尿急和尿频。大多数不良事件为轻度至中度。

武田制药研发神经科学治疗领域及开发负责人Sarah Sheikh博士（M.Sc., B.M., B.Ch., MRCP）表示：“ 我们正凭借武田制药在食欲素科学和开发领域的领导地位，与卫生监管机构合作，旨在尽早为1型发作性睡病患者提供治疗。很高兴能在世界睡眠大会上分享这项具有变革意义的研究结果，展现出其有望开创一个以患者为中心、多元化治疗方式的新时代。”

武田制药将在世界睡眠大会期间以口头和壁报形式分享其他报告，包括病耻感对1型发作性睡病患者的影响、睡眠算法和食欲素生物标志物评价（用于更准确诊断1型发作性睡病），以及Oveporexton 2b期研究的其他分析（包括患者治疗满意度调查以及对认知、微睡眠和小睡的影响）。

武田制药投资者电话会议和网络广播详情

武田制药于新加坡时间9月8日下午7：30—8：45/美国东部时间上午7：30—8：45/日本标准时间下午8：30—9：45主持投资者电话会议，讨论Oveporexton的3期数据和市场机会。可在  此处  获取演示幻灯片和虚拟会议注册链接。活动结束后，武田制药网站将提供网络直播的点播回放。

关于Oveporexton（TAK-861）

Oveporexton（TAK-861）是一种在研选择性食欲素2型受体 （OX2R） 激动剂，可选择性地刺激 OX2R 以恢复其信号传导，并改善因食欲素缺乏而导致的 1 型发作性睡病 （NT1）。Oveporexton通过激活 OX2R，促进觉醒并减少异常的快速眼动（REM）睡眠现象，包括猝倒，以解决广泛的白天和夜间症状。

关于 FirstLight 和 RadiantLight 3 期食欲素研究

FirstLight（TAK-861-3001；NCT06470828 ）和RadiantLight（TAK-861-3002； NCT06505031 ）是全球多中心安慰剂对照研究，旨在评价Oveporexton与安慰剂相比在  1型发作性睡病（NT1）患者中治疗  12周的有效性、安全性和耐受性。这些研究在19个国家进行，入组工作在6个月内完成。FirstLight研究入组了168例受试者，随机分配至三个给药组（2 mg每日两次、1 mg每日两次和安慰剂）之一。RadiantLight 研究入组了105例受试者，随机分配至两个给药组（2 mg每日两次和安慰剂）。两项研究的主要终点是通过清醒维持实验（MWT，觉醒的标准测量指标）测量的日间过度思睡（EDS）改善。关键次要终点包括通过Epworth思睡量表（ESS）测量的EDS改善和每周猝倒发生率（WCR；评价猝倒的指标）。这些研究还评价了Oveporexton对受试者保持注意力的能力、受试者的总体生活质量、发作性睡病症状谱和日常生活功能的影响，以及Oveporexton的安全性和耐受性。

审批编号：C-ANPROM/CN/OVE/0001

获批日期：2025年9月

参考文献

1.      这些研究的重要结果于2025年7月14日在 “武田宣布Oveporexton（TAK-861）治疗1型发作性睡病的两项关键性3期研究获得阳性结果” 中披露。

2.      Mignot E, Arnulf I, Plazzi G, et al.口服食欲素2型受体激动剂Oveporexton（TAK-861）治疗1型发作性睡病的疗效和安全性：结果来自欧洲、日本和北美的一项3期随机研究。发布于：2025年世界睡眠大会；2025年9月8日；新加坡。

3.      Dauvilliers Y、Antczak J、Buntinx E等，Oveporexton（TAK-861）治疗1型发作性睡病的疗效和安全性：结果来自一项在亚洲、澳大利亚和欧洲开展的3期随机研究。发布于：2025年世界睡眠大会；2025年9月8日；新加坡。

4.      Sivam S, Hsiao S, Du Y, et al.口服食欲素受体2激动剂Oveporexton（TAK-861）对1型发作性睡病患者21周内生活质量的影响。发布于：2025年世界睡眠大会；2025年9月8日；新加坡。

5.     Barateau L, Arnulf I, Dauvilliers, Y等人，口服食欲素2型受体激动剂Oveporexton（TAK-861）对1型发作性睡病患者症状严重程度的影响：两项3期研究的结果。发布于：2025年世界睡眠大会；2025年9月8日；新加坡。

[*] 全球范围内，截至2025年9月8日