中国首个靶向PIK3CA突变乳腺癌创新药物伊赫莱®纳入医保 精准破局HR+/HER2-晚期乳腺癌耐药困境

2025年12月7日，国家医疗保障局正式公布《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录（2025年版）》，罗氏制药中国首个精准靶向PIK3CA突变乳腺癌的创新药物伊赫莱^®（伊那利塞片）成功纳入。作为首个进入医保的PI3Kα抑制剂及突变体降解剂，伊赫莱^®“当年获批、当年入保”再次体现了创新药准入的“中国速度”。此次纳入医保，也将进一步减轻患者经济负担，并为临床克服耐药提供全新的“精准起始”方案 ，助力更多患者实现从“被动耐药”到“主动破局”的关键跨越，重塑我国HR+/HER2-晚期乳腺癌的精准诊疗格局。

始于源头，精准靶向破局PIK3CA突变空白

乳腺癌是全球女性最常见的癌症，也是威胁我国女性生命健康的第二大恶性肿瘤^[1]。据国家癌症中心最新数据显示，2022年中国乳腺癌新发病例35.72万例¹，防控形势严峻。在乳腺癌的分子分型中，激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）型约占70%^[2]，患者基数庞大。目前，尽管内分泌治疗联合CDK4/6抑制剂已成为标准一线方案，但耐药问题仍是临床面临的主要挑战。

PI3K/AKT/mTOR（PAM）信号通路在乳腺癌中广泛激活，是导致耐药的关键机制之一。PI3K作为该通路的“源头”，如同多米诺骨牌的第一张牌，是驱动疾病进展的关键环节。因此，从源头靶向抑制PI3K通路，已成为破局耐药、改善患者预后的关键。

作为该通路中最常见的突变基因，PIK3CA 在HR+/HER2-乳腺癌中整体突变比例约为40%^[3]，在中国患者中，这一比例更是高达45.6%^[4]。而携带PIK3CA突变的患者往往预后较差^[5]，对内分泌治疗及化疗均易产生耐药^3,[6]，存在显著的未满足临床需求。因此，精准检测PIK3CA基因状态，对于预后评估及制定个体化治疗方案具有重要意义。

检测先行，医保助力精准靶向PIK3CA突变疗法更可及

随着能够精准靶向PIK3CA突变的创新药物问世及相关循证医学证据的不断积累，PIK3CA基因突变检测在乳腺癌诊断与治疗中的规范化需求也日益明显，成为实现晚期乳腺癌“精准施治”的重要前提。

目前，国内外权威指南及共识均推荐HR+/HER2-晚期乳腺癌患者在制定治疗方案前进行PIK3CA突变检测^[7],[8] ，进一步强化了PIK3CA检测在晚期乳腺癌诊疗中的重要意义。临床上，这一检测可通过组织活检，结合聚合酶链式反应（PCR）或下一代测序（NGS）等基因检测技术来完成，当肿瘤组织样本不可及时，可以考虑血浆 ctDNA 样本作为补充样本来源，从而为患者的个体化治疗提供关键依据。

复旦大学附属肿瘤医院吴炅教授表示：“针对PIK3CA突变的检测，不仅能指导临床决策、预测治疗应答，更有助于改善患者预后。建议对HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌患者在一线治疗前常规进行检测，做到应检尽检。一旦检出突变，医生便可及时为患者匹配这一精准治疗方案，而医保的支撑也让治疗可及性大幅提升，助力推动我国HR+晚期乳腺癌整体诊疗的规范化进程。”

作为中国首个获批的第三代高选择性PI3Kα抑制剂，伊赫莱^®于2025年3月14日在中国获批上市。该药凭借独特的“抑制+降解”双重作用机制，可精准靶向PIK3CA突变，直击致癌根源，实现对肿瘤信号通路的持续抑制，填补PIK3CA突变乳腺癌患者精准治疗空白。研究结果显示，与对照组相比，伊赫莱^®可显著延长患者的中位无进展生存期（PFS），降低58%的疾病进展或死亡风险^[9]，且整体安全性良好^[10],[11]。此前，伊赫莱®已在中国获得全球首个突破性疗法认定，成为HR+乳腺癌治疗领域首个获得中美双突破性疗法认证的产品，彰显了其全球认可的创新价值。

罗氏制药中国总裁边欣表示：“在2025年国家医保目录调整周期内，罗氏创新药伊那利塞通过医保谈判顺利准入，将惠及更多中国患者。进入国家医保目录将进一步提升创新药品的可及性和可负担性，不仅彰显了中国政府提升中国老百姓健康福祉的决心，也体现了政府和企业携手持续提升人民群众用药保障水平所作出的共同努力。秉承‘先患者之需而行’的理念，罗氏将继续积极与政府部门、医疗机构和社会组织合作，让更多中国患者接受创新的个体化治疗方案，并助力‘健康中国2030’目标早日实现。”

[1] Cancer incidence and mortality in China, 2022

[2] DeSantis CE, et al. CA Cancer J Clin, 2016, 66(1):31-42.

[3] N Vasan, et al. Ann Oncol. 2019 Dec 1;30(Suppl_10):x3-x11.

[4] Jia M, Liao N, Chen B, et al. PIK3CA somatic alterations in invasive breast cancers: different spectrum from Caucasians to Chinese detected by next generation sequencing. Breast Cancer. 2021 May;28(3):644-652.

[5] Wright SCE, et al. 2021 Mar 26;13(7):1538. 

[6]  F Mosele, et al. Ann Oncol. 2020 Mar;31(3):377-386.

[7] 中国临床肿瘤学会（CSCO）乳腺癌诊疗指南（2025年版）

[8] National Comprehensive Cancer Network. NCCN clinical practiceguidelines in oncology (NCCN Guidelines®) breast cancer version 2. 2024[EB/OL]. [ 2024-03-01 ].

[9] Jhaveri kl et al. SABCS 2023. Abstract GS03-13

[10] Tankova T, et al. Cancers (Basel) 2022; 14: 1598.

[11] Nicholas C,et al.2025 ASCO Abs 1003.